滤泡性淋巴瘤患者翘首以待的淋巴瘤创新药,距离拿到手上还有多远?

柳眉 / 泛商业 / 2个月前 /
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导读

       “ 这病是注定要复发的,只是不知道什么时候”,每个滤泡性淋巴瘤患者都要承受此般恐惧和焦虑。       但正如第十八个“世界淋巴瘤日”的主题所言,未来可期,不再等待。       创新药的出现,让更长的生存和更高的生活质量成为可能,滤泡性淋巴瘤患者也将迎来新的“曙光”。       悬在头顶的复发“利剑”  &nb...

       “ 这病是注定要复发的,只是不知道什么时候”,每个滤泡性淋巴瘤患者都要承受此般恐惧和焦虑。

       但正如第十八个“世界淋巴瘤日”的主题所言,未来可期,不再等待。

       创新药的出现,让更长的生存和更高的生活质量成为可能,滤泡性淋巴瘤患者也将迎来新的“曙光”。

       悬在头顶的复发“利剑”

       作为最常见的惰性淋巴瘤之一,滤泡性淋巴瘤在我国约占全部非霍奇金淋巴瘤的8.1%-23.5%。区别于侵袭性淋巴瘤,滤泡性淋巴瘤的疾病发展相对较慢,但即便通过化疗、放疗、靶向治疗等手段,使患者达到完全缓解,复发也不可避免,且随着复发次数的增多,每次复发的间隔时间会越来越短,难治性几率增加。这是一种目前尚不能治愈的淋巴瘤亚型。

       被注定的复发成了滤泡性淋巴瘤患者的“心魔”,他们深知,每复发一次,自己可能会离死亡更进一步。

       四川省肿瘤医院和中山大学肿瘤防治中心首席专家林桐榆教授介绍,临床上,为更好地判断滤泡性淋巴瘤治疗的预后情况,24个月内病情进展(POD24)事件被作为一项重要指标,用于观察患者在接受治疗后两年内是否出现下一次进展。有研究显示,约有20%的滤泡性淋巴瘤患者会出现早期疾病进展,一旦出现,患者的五年生存率只有50%。但如果没有早期进展,患者的五年的生存率能够达到90%。

       延长无进展生存,提高生活质量,这是所有滤泡性淋巴瘤患者渴望的,也是多年来淋巴瘤医生致力于实现的目标。

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四川省肿瘤医院和中山大学肿瘤防治中心首席专家林桐榆教授

        回望20世纪80年代,林桐榆当时还只是一名刚刚毕业的年轻肿瘤内科医生,他感慨,“那时候肿瘤的治疗效果远远不如现在。”

        “随着科学的发展和医生的不断努力,很多(滤泡性淋巴瘤)病人可能3-5年都不用再来,也许到了第六年再来,甚至更久,这是我们作为医生非常乐意看到的变化。”

        林桐榆特别叮嘱,不能因为是晚期,病人和家属就轻言放弃,肿瘤治疗领域一直在不断突破,通过有效的治疗,惰性淋巴瘤的五年生存率非常高,患者生存期中位数达到将近十年。

       新药问世,意味着什么?

       医疗技术的进步,让攻克越来越多的疾病成为可能。随着创新的药物和治疗手段出现,大部分患者开始与疾病共存,生存质量得到极大改善。

       2021年,全球首个II型抗CD20单抗奥妥珠单抗在中国获批上市。相比属于人鼠嵌合的利妥昔单抗,奥妥珠单抗是经过糖基化改造的人源化单抗,其直接细胞杀伤作用增强,帮助患者整体降低疾病恶化和复发风险。“在Gallium全球多中心的III期临床试验中,明显可以看到奥妥珠单抗联合化疗,对比原有一线治疗方案——利妥昔单抗联合化疗,在无进展生存期方面的有效性。”海南南海健康产业研究院院长曾渝教授指出。对此,两个更直观的数据是,该方案可使滤泡性淋巴瘤患者进展/复发或死亡风险显著降低34%,患者早期进展(POD24)风险降低46%。

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海南南海健康产业研究院院长曾渝教授

       这为滤泡性淋巴瘤患者带来了一道新的曙光。《2020中国滤泡性性淋巴瘤患者生存状况白皮书》显示,绝大多数受访患者对治疗滤泡性淋巴瘤的新药有非常迫切的需求,其中88.65%的患者都期待奥妥珠单抗上市。对他们而言,奥妥珠单抗的到来有望帮助他们实现降低复发和死亡风险、获得更好生活质量的心愿。

       基于显著的临床疗效,奥妥珠单抗已经受到国内外专家的一致认可。林桐榆提及,目前奥妥珠单抗已被纳入全球多个权威指南的一线推荐,成为了滤泡性淋巴瘤一线治疗一致认可的全新标准。

       提升药品可及性,迎接滤泡性淋巴瘤患者的“曙光”

对于滤泡性淋巴瘤患者而言,复发一并带来的,除了生理的病痛,也有沉重的经济负担。不断的复发让滤泡性淋巴瘤患者无法回归社会,失去拥有正常工作的机会,家人也可能因日常需要照顾病人而受到影响,这对整个家庭来说都是一个巨大的挑战。

       “奥妥珠单抗是一个新的选择,但并不是所有病人都能够负担,很多人还是希望它能够进入医保。”林桐榆深知创新药对于患者治疗的重要性,也深知高值创新药物必然经历的上市与进医保间的空窗期。

        近年来,抗癌创新药物研发、获批和上市全力加速,加快创新药可及也倍受期待。曾渝认为,在高价值抗癌新药准入评估和决策时,药物经济学是一个很好的价值评估应用工具。“药物经济学可以比较不同高价值药的临床价值和治疗方案的优劣,尤其是通过成本与效益、成本与效果等方面,展现不同的抗癌新药在使用过程中可能带来的药物经济价值以及预期的社会效益。就像滤泡性淋巴瘤,药物经济学评估发现,未来十年,适用奥妥珠单抗一线治疗的患者相比原有方案,可增加约2.5万个无进展生存年,为全社会带来总计约19.48亿元的经济价值。”用数据说话——药物经济学的研究方法对于高价值的抗癌新药做出量化的评估指标,为相关部门做政策决策提供依据。

        曾渝进一步分析,大部分肿瘤目前还无法治愈,因此创新药物受到广泛关注,“药品的创新价值是主管部门、医疗机构,以及社会各界都特别关注和期待的重点之一”。

        提升药品的可及性,曾渝认为要从多方面考量:一是国家的政策,首先政府主管部门应兼顾本身职责范围和满足社会需求,尽可能满足患者需求与用药可及的同时,对重大疾病做长远的政策规划;二是医保资金控费报销以及遴选目录公平竞争;三是鼓励和促进药企不断研发上市创新药品。找到一个政策的相对平衡点,才能够不断地推进改革,实现预期实现的目标。

       从临床医生的角度,林桐榆表示,医生应该清清楚楚去了解每个创新药物和治疗手段,了解在什么情况用什么药物,让每个药物在医生手中发挥最大的价值。同时,淋巴瘤的治疗向多学科和个体化治疗的发展,也将带给患者更好的治疗效果。

       期待更多滤泡性淋巴瘤患者用上创新药,迎接 “天亮”后更美好的生活

       在淋巴瘤之家五周年生日会上,创始人顾洪飞开启了时光邮局项目。五年后的2021,随着这些穿越时光的信件寄出,他也收到了不少病友们的好消息:我又开始工作了,我找到了另一半,我有宝宝了……虽然每年都有淋巴瘤病友离去,但更多的是生命延续的奇迹。淋巴瘤之家的滤泡病友中有“三姐妹”,她们每年都会相聚一次,促膝长谈,也许10年、20年,当她们从中年步入退休,白发苍苍,儿孙满堂,也还能一如多年那样唠唠家常。

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淋巴瘤之家的滤泡病友“三姐妹”

       从医40年,林桐榆从广州到了成都,不断见证着一批又一批的病人被治愈的奇迹。工作间隙,他偶尔会翻翻手机里的照片,那里有一百多个婴儿的纪念照,来自他曾经的病人们,撕下淋巴瘤的疾病标签后,他们和正常人一样结婚生子,谱写着各自人生的剧本。“我们不断医好病人,让病人完全像正常人生活,这是我们作为医生要坚守的初心,也是医生的目的,是最后医学最终的使命。”

       对曾渝而言,自二十多年前公派留学时期首次接触到药物经济学,到见证这一学科在中国的新兴和发展,自己投身其中坚守的是药物经济学之根本目的——让医疗卫生资源发挥更大的效用。“药物经济学的价值不仅仅体现在初期的(新药)研发上,它在(药物)的应用和使用效果上的评估也很有意义,可以成为一个医疗界公认的新指南或标准来给予判定。”他自觉跟广大病患站在一起,希望共同推动新的高价值肿瘤药物进入临床、进入医保目录,让更多患者真正获益。

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